Mang trên mình những căn bệnh hiếm gặp, khó chẩn đoán, nguy cơ tử vong cao, quá trình điều trị kéo dài với chi phí đắt đỏ, hành trình điều trị bệnh của người mắc bệnh hiếm vô cùng gian nan. Các chuyên gia y tế cho rằng, để người mắc bệnh hiếm có cơ hội được sống, phát triển bình thường thì cần có sự chung tay của các nguồn lực xã hội và chính sách hỗ trợ.
Vì tỷ lệ mắc bệnh thấp, kỹ thuật còn hạn chế nên hành trình chữa trị của những em bé mắc bệnh hiếm rất gian nan.
Khi chị Tô Thị Trang vô tình biết con mắc một loại bệnh hiếm thì không còn cơ hội chữa trị. Lúc này, cậu bé 13 tuổi đã mất khả năng nghe và nói, teo não, mắc bệnh tim.