Từ thực tiễn mô hình khám chữa bệnh, Bệnh viện Nhi Trung ương đang tập trung nghiên cứu nhóm bệnh lý lây nhiễm và bệnh lý cấp tính trong hồi sức; nghiên cứu nhóm bệnh chuyên sâu như Enzym, trị liệu, điều trị ung thư u nguyên bào thần kinh... nhằm nâng cao chất lượng điều trị cho bệnh nhân nhi.
Trong bất kỳ thời điểm nào, Bệnh viện Nhi TW luôn là địa chỉ tin cậy, là nơi tìm đến của trẻ em mắc bệnh nặng, bệnh khó, bệnh hiếm, là chỗ dựa cho hệ thống nhi khoa...