Theo bác sĩ Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết, chuyển hóa, di truyền và liệu pháp phân tử, Bệnh viện Nhi Trung ương, thời gian qua, để điều trị một số bệnh hiếm gặp, trong đó có bệnh teo cơ tủy, Bệnh viện Trung ương đã tham gia việc thử nghiệm lâm sàng thuốc Zolgensma do Tập đoàn Dược phẩm Novartis (Thụy Sĩ) nghiên cứu phát triển.
Nhờ tham gia thử nghiệm lâm sàng, nhiều trẻ em Việt mắc bệnh hiếm được tiếp cận với các thuốc điều trị mới.
Việt Nam có hàng chục trẻ tại Bệnh viện Nhi Trung ương và Bệnh viện Nhi đồng được nhận tài trợ loại thuốc đắt đỏ trị giá hơn 50 tỷ đồng.